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Maladies orphelines: difficulté à obtenir un médicament

MONTRÉAL - Bien qu'un médicament permettant de retarder la progression d'une maladie orpheline ait été approuvé par Santé Canada il y a deux ans, des familles éprouvent de la difficulté à l'obtenir.

C'est notamment le cas de Lucie Boudreau dont les deux fils, Simon et Francis, sont atteints de la maladie de Morquio, une maladie génétique très rare qui affecte principalement les os et les articulations.

L'un d'entre eux est encore aux études et pourrait voir son médicament, le Vimizim, remboursé par son assurance privée. L'autre pourrait le recevoir gratuitement de la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) en tant que médicament d'exception. Mais personne n'a répondu à la demande de la famille depuis plus d'un an.

«Je ne trouve pas ça normal (...) Pour mes garçons c'est rapide. C'est vraiment rapide. Il faut qu'ils le reçoivent le Vimizim. C'est leur seule chance», a expliqué Mme Boudreau.

Une quinzaine de Québécois touchés par la maladie reçoivent déjà ce médicament qui coûte de 300 000 à 400 000 $ par année, selon le poids des patients, et qui est remboursé la plupart du temps par les assurances privées.

Beaucoup de progrès grâce au médicament

Mélissa Bilodeau a la chance de se voir administrer le Vimizim.

Elle a reçu le diagnostic de la maladie de Morquio alors qu'elle était toute petite. À sept ans, elle a subi la première de quatre interventions chirurgicales aux deux hanches, au cou et au dos.

«Le cou et le dos, ce sont des chirurgies plus sérieuses. On parle de m'empêcher d'être paralysée», a-t-elle détaillé.

Depuis 2014, Mélissa participe aux essais cliniques qui se déroulent à l'Hôpital de Montréal pour enfants. La jeune femme qui ne marchait presque plus a fait beaucoup de progrès.

«À long terme, j'espère que ça va me permettre de vivre plus longtemps, de participer plus à la société», a-t-elle confié.

La maladie de Morquio touche 40 Québécois et une centaine de Canadiens.

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